Tumori rari del sangue, scoperti nuovi farmaci per mieloma e leucemia linfoblastica

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(Meridiana Notizie) Roma, 26 novembre 2015 – Rari e molto aggressivi e con un forte bisogno di terapie innovative in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti. Sono il mieloma multiplo, un tumore definito “incurabile” perché spesso resistente alle terapie, e la leucemia linfoblastica acuta (LLA), una neoplasia per cui la prognosi nell’età adulta è ancora largamente insufficiente. Nonostante siano due tra le neoplasie ematologiche più temute permane una scarsa visibilità mediatica su questi tumori.

«Alcune malattie oncoematologiche sono definite rare, sebbene sia necessario rivedere questa definizione, perché rientrano come incidenza in un gruppo di malattie le quali generalmente colpiscono più di 5 persone su 10.000 abitanti – afferma Maria Teresa Petrucci, Dirigente Medico I Livello, Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia, Policlinico Umberto I di Roma – il problema per queste patologie è che non disponiamo di registri che ci consentano di valutarne i numeri precisi. Riguardo alla diagnostica, sono stati fatti grandi passi in avanti per tutte le malattie oncoematologiche e, grazie alle tecnologie di biologia molecolare, oggi possiamo fare diagnosi sempre più precoci. Anche per le terapie, si è fatto molto: penso, ad esempio, al mieloma multiplo per il quale il numero di farmaci registrati è stato decisamente superiore a quello delle altre malattie rare».

«Il mieloma multiplo è una patologia che colpisce i progenitori del sangue, le cellule del midollo osseo, la cui alterazione determina complicanze severe a livello osseo. È una patologia dell’anziano, con numeri in rapida evoluzione a causa dell’invecchiamento della popolazione», afferma Antonio Palumbo, Dipartimento di Ematologia, Università di Torino. «Negli ultimi dieci-quindici anni c’è stata un’evoluzione delle terapie: dalla vecchia, tradizionale chemioterapia molto tossica ai farmaci “intelligenti” capaci di bloccare la proliferazione del tumore sino all’impiego dei più recenti anticorpi che stimolano il sistema immunitario a controllare il tumore. I nuovi farmaci aprono uno scenario importante per il trattamento di questa grave patologia, in quanto riescono a ottenere una risposta profonda con un incremento della sopravvivenza molto significativo».

«La leucemia linfoblastica acuta – dice Robin Foà, Direttore del Centro di Ematologia, Policlinico Umberto I di Roma – colpisce individui di tutte le età, bambini, adolescenti, giovani adulti, adulti ed anziani. È il tumore più frequente in età pediatrica, mentre è relativamente raro negli adulti. Mentre la prognosi è favorevole per oltre l’80% dei bambini, lo stesso non si può dire per molti pazienti dell’età adulta per i quali la prognosi rimane ancora insoddisfacente. Gli studi di genetica hanno permesso più raffinate stratificazioni prognostiche e anche l’uso di terapie mirate/targeted per pazienti portatori della lesione genetica più frequente nell’età adulta (il cromosoma Philadelphia) che hanno significativamente migliorato la prognosi di questo specifico sottogruppo. Per molti altri pazienti, la possibilità di guarigione è legata alla effettuazione, quando possibile, di un trapianto allogenico di cellule staminali. La ricerca sta gradualmente aprendo nuovi scenari. In questo senso, la recentissima approvazione da parte dell’EMA (dopo l’FDA) dell’anticorpo monoclonale bispecifico blinatumomab per alcune categorie di pazienti con leucemia acuta linfoblastica apre innovative prospettive terapeutiche alla luce degli importanti risultati ottenuti nei protocolli clinici finora condotti. In questo senso, anche l’esperienza condotta presso il nostro Centro e nel nostro Paese è stata assai incoraggiante».

Il servizio di Diana Romersi

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