La testimonianza di una mamma: “mio figlio è rinato”
Una nuova manipolazione delle cellule staminali che permette il trapianto di midollo dai genitori in assenza di un donatore compatibile, è la rivoluzionaria scoperta dei ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Il nuovo metodo permetterà a tutti i bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare malattie genetiche, leucemie e tumori del sangue di ricevere il midollo del proprio genitori, per definizione compatibile solo al 50%, con percentuali di guarigione uguali a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo. I risultati della sperimentazione sono stati ora pubblicati sul sito della rivista scientifica internazionale Blood, giornale di punta in campo ematologico e saranno a disposizione di tutti gli ospedali che vorranno usufruirne. 
Per tanti anni, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo che arruolano ormai più di 20 milioni di donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, le quali rendono disponibili circa 600.000 unità nel mondo. A dispetto di questi numeri, esiste un 30-40% di pazienti che non trovano un donatore idoneo o che hanno un’urgenza di essere avviati al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell’ambito familiare. Con lo scopo di rispondere a questa ‘urgenza’ terapeutica, negli ultimi 20 anni molto si è investito nell’utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio.
Tuttavia, l’utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di ‘purificazione’ di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava ad un elevato rischio infettivo soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto con un’elevata incidenza di mortalità. Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell’ambito familiare.
Negli ultimi anni, i ricercatori dell’Ospedale Bambino Gesù hanno dedicato i loro sforzi a mettere a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule cattive (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe soprattutto nei primi 4 mesi dopo il trapianto.
Questa innovativa procedura di trattamento è stata sperimentata su 23 pazienti pediatrici affetti da patologie rare e diversamente fatali come l’Immunodeficienza Severa Combinata (SCID), l’Anemia di Fanconi, la Thalassemia Major e l’Anemia Aplastica Severa. I risultati del Bambino Gesù dimostrano come la probabilità di cura definitiva per questi bambini sia del 90% e cioè sovrapponibile a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo approccio metodologico, rende questa procedura un traguardo solo pochi anni fa impensabile e, oggi, una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo.
Il servizio di Diana Romersi
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