Farmaci: colite ulcerosa, dopo ok Aifa disponibile in Italia nuova terapia

(Adnkronos) – Un nuovo farmaco capace di colpire in maniera selettiva uno dei meccanismi che sostengono l'infiammazione dell'intestino nella colite ulcerosa. A sperimentarlo è stata anche l'Azienda ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino e ora finalmente è accessibile per tutti i pazienti. L'Agenzia italiana del farmaco ha infatti approvato la rimborsabilità del primo antagonista dell'interleuchina-23p19 (IL-23p19) – mirikizumab – per il trattamento della colite ulcerosa (Cu) attiva da moderata a grave nei pazienti adulti. Mirikizumab – riporta una nota – è l'unico farmaco attualmente rimborsato in Italia per la colite ulcerosa a colpire selettivamente la subunità p19 di IL-23, che svolge un ruolo cruciale nell'infiammazione correlata alla Cu. Un meccanismo di azione che permette di offrire sollievo da sintomi chiave quali frequenza evacuativa, sanguinamento rettale e urgenza intestinale, indipendentemente dall'uso precedente di farmaci biologici. La colite ulcerosa è una condizione infiammatoria che in Italia si stima colpisca circa 150.000 persone, con oltre 4.000 nuove diagnosi all'anno , prevalentemente in persone giovani. Fa parte delle malattie croniche intestinali, patologie che hanno un forte impatto sulla qualità di vita di chi ne soffre, e colpisce in media in giovane età.  "In Piemonte – afferma Marco Daperno, dirigente medico Sc di Gastroenterologia, Ao Ordine Mauriziano di Torino – vivono circa 15.000 persone con malattie infiammatorie croniche intestinali e si stima siano circa 8.000 le persone con colite ulcerosa. Si tratta di un dato piuttosto stabile negli ultimi anni, che sicuramente sottostima un po' la prevalenza della patologia ed è comunque superiore alla media nazionale. Durante la sperimentazione del farmaco abbiamo constatato l'efficacia e la sicurezza dimostrate dagli studi clinici. Mirikizumab ha un ottimo profilo di sicurezza ed è un'eccellente nuova opzione terapeutica per le persone che vivono con colite ulcerosa, poiché apporta benefici e vantaggi che la rendono unica nel suo genere, a partire dall'efficacia su sintomi invalidanti, come l'urgenza intestinale". Mirikizumab risponde a questa esigenza con un nuovo meccanismo d'azione in Cu, che colpisce una delle vie con cui l'infiammazione si sostiene nella malattia. Il programma di studi clinici Lucent , su cui si è basata l'approvazione del farmaco, dimostra l'efficacia di mirikizumab: dopo 12 settimane di trattamento, quasi due terzi (63,5%) dei pazienti hanno raggiunto la risposta clinica e quasi un quarto (24,2%) ha raggiunto la remissione clinica (42,2% e 13,3%, rispettivamente con placebo), ricorda la nota. Un'efficacia che si è dimostrata superiore a placebo anche nei pazienti precedentemente trattati con un inibitore biologico o di Janus chinasi (JAKi) e che porta a una riduzione delle terapie con steroidi: tra coloro che hanno raggiunto la risposta clinica a 12 settimane, la metà ha raggiunto la remissione clinica senza uso di steroidi a un anno (27% con placebo). Quasi tutti i pazienti (97,8%) che hanno raggiunto la remissione clinica a un anno non facevano più uso di steroidi. L'azione di mirikizumab è sostenuta nel tempo: tra coloro che hanno raggiunto la remissione clinica a 12 settimane, circa due terzi (63,6%) dei pazienti hanno mantenuto la remissione clinica attraverso un anno di trattamento continuo (36,9% con placebo).  "Mirikizumab – sottolinea Daperno – è efficace nella remissione libera da steroidi a un anno ed è in grado di determinare un rapido miglioramento dei sintomi, come il sanguinamento rettale e la frequenza evacuativa, già dopo 3 settimane. Si tratta di un farmaco che consente un rapido ritorno a una qualità di vita adeguata che spesso i pazienti tendono a dimenticare, recuperando una piena integrazione in famiglia e sul lavoro. In particolare, gli studi che hanno portato alla registrazione del farmaco sono stati i primi e gli unici a utilizzare una scala di valutazione dell'urgenza intestinale (Nrs) incentrata sul paziente, registrando un netto miglioramento del sintomo urgenza soprattutto in coloro che rispondono meglio alla terapia di induzione. Inoltre, è un'innovazione competitiva unica per economicità, in termini di efficientamento e sostenibilità del Ssn". "Sarebbe auspicabile – si augura Daperno – che, proprio alla luce di queste caratteristiche, i pazienti piemontesi potessero avere un rapido accesso a questa opzione terapeutica senza dover rimandare di mesi o di semestri, come capitato in passato per altri farmaci. Oggi, però, la macchina è meglio rodata, quindi sono fiducioso che sia possibile accedere in tempi rapidi e con maggiore uniformità tra le regioni". I sintomi della colite ulcerosa che hanno un maggior impatto sono: diarrea, urgenza intestinale. "L'impatto sulla qualità della vita di questa patologia è notevole: non si tratta solo di affrontare il dolore fisico e la stanchezza cronica, ma anche di gestire implicazioni di carattere psicologico – spiega Salvo Leone, direttore generale di Amici Italia e chairman della European Federation of Crohn's & Ulcerative Colitis Associations (Efcca) – Infatti, la disabilità invisibile che la caratterizza e la difficoltà nel descrivere i sintomi, come la diarrea, amplificano il disagio fisico, trasformandolo in un profondo disagio psicologico. Questo porta spesso a sentimenti di vergogna e insicurezza, che possono sfociare in isolamento sociale. Per le persone affette da colite ulcerosa, riuscire a controllare i sintomi, come l'urgenza intestinale, rappresenta un importante obiettivo nella gestione della malattia". "Il disegno del nostro programma di sviluppo clinico in quest'area, che ha introdotto anche la valutazione quantitativa dell'urgenza intestinale, dimostra il costante impegno di Lilly in innovazione e a rispondere ai bisogni di salute dei pazienti – conclude Veronica Rogai, Associate Vp-Medical Italy Hub di Lilly – La disponibilità per i pazienti di mirikizumab segna il nostro ingresso nell'area delle malattie infiammatorie croniche intestinali: siamo felici e orgogliosi di poter collaborare con tutta la comunità scientifica che si occupa di queste patologie e di poter mettere a disposizione delle persone con colite ulcerosa una nuova opportunità terapeutica capace di tradursi in un miglioramento tangibile della loro qualità di vita". —[email protected] (Web Info)