(Adnkronos) – Argenx ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato efgartigimod alfa 1000mg per iniezione sottocutanea (Sc) in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp) attiva, progressiva o recidivante, dopo precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline. Efgartigimod alfa per iniezione sottocutanea è disponibile sotto forma di flaconcino o siringa preriempita e può essere somministrato da un paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento viene iniziato con un regime posologico settimanale e può essere aggiustato a settimane alterne in base alla valutazione clinica. "Efgartigimod alfa è il primo trattamento con un nuovo meccanismo d'azione ad essere approvato in Europa negli ultimi 30 anni per i pazienti che soffrono di Cidp – ha spiegato Fabrizio Celia, general manager di Argenx in Italia. "Con efgartigimod per iniezione sottocutanea, i pazienti italiani che soffrono di Cido e i medici che la curano avranno presto accesso a una nuova terapia efficace con un profilo di sicurezza favorevole, con un meccanismo d'azione preciso e una comoda opzione di autosomministrazione. Questa approvazione conferma ulteriormente il potenziale di efgartigimod nelle malattie autoimmuni mediate da IgG.” “Possiamo considerare l’approvazione della Commissione Europea una importante risposta a una patologia rara e autoimmune che ancora ha numerosi bisogni insoddisfatti per quanto riguarda disabilità e qualità di vita dei pazienti – ha affermato Giuseppe Lauria Pinter, direttore Scientifico dell’Istituto Neurologico Besta di Milano e principal investigator dello studio Adhere – L’approvazione europea si basa sui risultati favorevoli ottenuti dallo studio clinico Adhere, il più ampio studio condotto finora su pazienti affetti da Cidp, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilità, autonomia nelle attività quotidiane e nella forza muscolare". L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha incluso Efgartigimod alfa tra i medicinali approvati nell’ambito di un programma di uso compassionevole ai sensi del Dm 7 settembre 2017 per pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp) per i quali non siano disponibili alternative terapeutiche autorizzate. “Nel rispetto del nostro impegno verso i pazienti e della responsabilità che sentiamo nei confronti dei bisogni clinici ancora insoddisfatti nella Cidp abbiamo avviato, con il parere favorevole dell’autorità competente, un programma di accesso precoce a efgartigimod – ha aggiunto Silvia Rossi, direttore medico di Argenx in Italia – Il trattamento sarà reso disponibile a carico dell’azienda per quei pazienti che, secondo la valutazione del medico curante e nel rispetto del percorso regolatorio previsto, non hanno al momento valide alternative terapeutiche. Vogliamo supportare il percorso di cura e garantire un accesso tempestivo alla terapia, evitando che pazienti con un bisogno clinico concreto debbano attendere la piena rimborsabilità del farmaco in Italia". La Cidp è una rara e debilitante patologia neuromuscolare del sistema nervoso periferico, a carattere immunomediato e spesso progressiva. I pazienti presentano una serie di difficoltà invalidanti a livello motorio e sensoriale, tra cui difficoltà ad alzarsi da una posizione seduta, dolore, affaticamento e frequenti inciampi o cadute. Con il progredire della malattia, le persone affette da Cidp possono arrivare a dover utilizzare una sedia a rotelle e a non essere più in grado di lavorare. Attualmente, l’85% dei pazienti necessita di un trattamento continuativo e quasi l’88% di coloro che ricevono terapia presenta comunque menomazioni e disabilità residue. "Accogliamo con soddisfazione la decisione della Commissione Europea su efgartigimod alfa in quanto l'arrivo di una nuova terapia mirata per la Cidp rappresenta un importante passo avanti per la comunità dei pazienti – ha commentato Massimo Marra, presidente di Cidp Italia Aps -Ci auguriamo che il medicinale venga presto rimborsato in Italia, così da offrire nuove opportunità terapeutiche a chi convive con le neuropatie infiammatorie come la Cidp, patologie che possono insorgere all'improvviso e compromettere rapidamente l'autonomia, stravolgendo la vita quotidiana di chi ne soffre". L'approvazione da parte della Commissione europea "fa seguito a una raccomandazione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) e si basa sui risultati positivi dello studio clinico Adhere, il più grande studio su pazienti affetti da Cidp fino ad oggi. Nello studio, il 66,5% (214/322) dei pazienti trattati con efgartigimod alfa sotto cutanea ha dimostrato evidenza di miglioramento clinico, anche in termini di mobilità, funzione e forza. Il beneficio clinico è stato osservato in tutti i sottotipi di pazienti, indipendentemente dal trattamento precedente. Adhere ha raggiunto il suo endpoint primario (p
